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IPEX由FoxP3蛋白突變引起，該蛋白是造血干細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)檎{(diào)節(jié)性T細(xì)胞所必需的?；诖?，來(lái)自加州大學(xué)洛杉磯分校的研究人員嘗試通過(guò)干預(yù)造血干細(xì)胞來(lái)修復(fù)這種致命的自身免疫綜合征的基因突變。為了使正常的FoxP3基因插入到造血干細(xì)胞基因組的適當(dāng)位置，研究人員使用了病毒載體工具，可以將遺傳信息攜帶到目的細(xì)胞的細(xì)胞核，而不會(huì)引起病毒感染。研究人員設(shè)計(jì)了適用的病毒載體，使該基因只在調(diào)節(jié)性T細(xì)胞中啟動(dòng)，而不會(huì)在其他類型細(xì)胞中啟動(dòng)。研究人員還將IPEX靶向載體植入人造血干細(xì)胞，然后將這些細(xì)胞導(dǎo)入沒(méi)有免疫系統(tǒng)的小鼠體內(nèi)。結(jié)果顯示，人類造血干細(xì)胞能夠在小鼠體內(nèi)產(chǎn)生啟動(dòng)載體的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞，且所有小鼠在接受改造后的造血干細(xì)胞治療后其IPEX癥狀幾乎都消失了。

研究人員設(shè)想，從IPEX患者的骨髓中獲取造血干細(xì)胞，然后使用IPEX靶向載體在實(shí)驗(yàn)室中糾正FoxP3突變，患者再接受自己校正后的造血干細(xì)胞移植，理論上就能獲得持續(xù)的、正常的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞，從而達(dá)到治療疾病的目的。