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【專(zhuān)家說(shuō)】臍帶血治療罕見(jiàn)病意義重大,建議有條件的家庭都儲(chǔ)存臍帶血
發(fā)布日期:2019-09-04 09:40:18 瀏覽器次數(shù):2254

 

案例回顧

2018年7月,冉寶的誕生讓初為人父母的爸爸媽媽幸福不已,從此他們多了一份責(zé)任和對(duì)未來(lái)的憧憬。然而,冉寶兩個(gè)月大時(shí)開(kāi)始出現(xiàn)無(wú)故咳嗽的情況,四個(gè)月時(shí)高燒、腋下淋巴結(jié)腫大、肺部感染等癥狀接踵而來(lái),父母帶著她奔走于湖南、重慶等地多家醫(yī)院,都沒(méi)能查出具體病因??粗@個(gè)小生命飽受病痛折磨卻束手無(wú)策,讓還沉浸在新生命誕生喜悅中的父母心痛不已、焦急萬(wàn)分。一番輾轉(zhuǎn)后,他們慕名找到復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液科學(xué)科負(fù)責(zé)人翟曉文。翟曉文副院長(zhǎng)立即聯(lián)合血液科、免疫科等科室進(jìn)行會(huì)診,冉寶最終確診為“重癥聯(lián)合免疫缺陷( SCID )”。

SCID,是一種罕見(jiàn)的先天性免疫缺陷疾病,其特點(diǎn)是嚴(yán)重?fù)p壞患者免疫反應(yīng),患兒多在出生后1-2個(gè)月內(nèi)發(fā)病?;純河捎诖嬖隗w液和細(xì)胞免疫的聯(lián)合缺陷,對(duì)各種病原生物都易感,臨床上常發(fā)生反復(fù)肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹瀉、敗血癥等。目前,通過(guò)為患兒植入造血干細(xì)胞重建正常免疫功能,是該病的首選治療方法。

冉寶入住復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科后,由有著豐富治療原發(fā)免疫缺陷病等兒童罕見(jiàn)病臨床經(jīng)驗(yàn)的錢(qián)曉文副主任擔(dān)任主治醫(yī)生,并與翟曉文副院長(zhǎng)一同制定了臍帶血造血干細(xì)胞移植治療方案。隨即,好消息傳來(lái),找到了一份HLA 9/10相合的臍帶血造血干細(xì)胞。

這份珍貴的臍帶血造血干細(xì)胞,經(jīng)過(guò)工作人員仔細(xì)確認(rèn)、復(fù)蘇后,緩緩輸入冉寶體內(nèi)。錢(qián)曉文表示,移植很順利,希望新細(xì)胞的注入能夠讓這個(gè)小生命逐漸康復(fù)正常的免疫功能,健康成長(zhǎng)。

2019年8月2日-3日,第七屆臍帶血大會(huì)在泉城濟(jì)南隆重召開(kāi)。來(lái)自復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院的錢(qián)曉文醫(yī)師和來(lái)自上海兒童醫(yī)學(xué)中心陳靜主任在會(huì)上就臍帶血治療罕見(jiàn)病的相關(guān)問(wèn)題發(fā)表了課題。

錢(qián)曉文 

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院 副主任醫(yī)師,血液科副主任

國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤專(zhuān)科聯(lián)盟委員,秘書(shū)

 

錢(qián)曉文醫(yī)師講到:臍帶血的特點(diǎn),首先它是實(shí)體干細(xì)胞,檢測(cè)檢索以及之后的啟用都是非常的方便與快捷,可以節(jié)省配型等待時(shí)間;第二,它的免疫原性低,GVHD的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)很低,所以它的配型要求相對(duì)比較低,即使不是全相合也可以使用;第三,具有比較強(qiáng)的抗腫瘤活性,因此在治療惡性疾病時(shí)復(fù)發(fā)率比較低。同時(shí),臍帶血造血干細(xì)胞移植能夠治療的疾病種類(lèi)還在不斷增加。因此,也呼吁有條件的家庭能夠選擇存儲(chǔ)臍帶血,也不要浪費(fèi)了這份一生一次的生命禮物。

 

陳靜

上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液/腫瘤科主任,博士,博士生導(dǎo)師

現(xiàn)為中華醫(yī)學(xué)會(huì)小兒血液學(xué)組副主委、美國(guó)血液學(xué)會(huì)、造血干細(xì)胞移植學(xué)會(huì)會(huì)員。

 

陳靜教授講到:罕見(jiàn)病是威脅我們兒童健康的第二大疾病,這個(gè)當(dāng)中相當(dāng)一部分是可以通過(guò)移植來(lái)獲得治愈的,我把它歸納了一下,大概歸納成三個(gè)方面,一個(gè)造血方面的缺陷,第二個(gè)是免疫,第三個(gè)是代謝。上海率先編了一個(gè)罕見(jiàn)病的名錄,列入了五六種可治性的罕見(jiàn)病,在56個(gè)病當(dāng)中有17種病是可以通過(guò)造血干細(xì)胞移植來(lái)治療的,所以在罕見(jiàn)病的治療方面造血干細(xì)胞移植是發(fā)揮比較大作用的,臍帶血在造血干細(xì)胞方面有它的優(yōu)勢(shì)。

 

在國(guó)外罕見(jiàn)病做移植在兒科大概占到三分之一,在我們國(guó)內(nèi)占的比例不是那么高,實(shí)際上還有很大的空間,這兩年我們醫(yī)院在罕見(jiàn)病當(dāng)中移植的生存率都是很高。罕見(jiàn)病的特點(diǎn)就是病種廣分布也廣,臍帶血造血干細(xì)胞移植治療的意義很大,需要多學(xué)科的合作,各個(gè)專(zhuān)科的合作很重要,要成立一些多專(zhuān)科的協(xié)作團(tuán)隊(duì)。